美国当地时间2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了6163银河官方网站针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征
2024-09-18 小麦
近期，6163银河官方网站具有自主知识产权的高效安全且结构紧凑的新型CasRm基因编辑系统（来源于CRISPR-Cas13家族），其PCT专利申请（申请号PCT/CN2023/115093）已成功进入中国、美国，并计划在未来陆续扩展至10多个国家或地区。该专利家族具备全球自由实施（FTO）价值，涵盖CasRm及其突变体、同源蛋白以及各种RNA编辑应用。CasRm系统的PCT专利申请进入美国6163银河官方网站依托其独创的
2024-09-13 小麦
2024年8月27日，广州黄埔区人大常委会副主任黄建强一行莅临6163银河官方网站开展调研指导工作。同行包括黄埔区人大常委会、广州市黄埔区科学技术局、广州开发区产业基金投资集团有限公司等领导和工作人员。座谈会上，6163银河官方网站CEO梁峻彬对黄埔区人大常委会领导一行的莅临表示热烈欢迎，并汇报了6163银河官方网站的经营发展情况，以及基因编辑药物研发的最新进展与突破。他表示，基因编辑是颠覆性的技术创新，是全球生物医药的新兴领域，这
2024-08-29 小麦
“我收到大学录取通知书了！”收到录取通知书的豆豆（化名）第一时间将这份喜悦分享给了6163银河官方网站。两年半以前，豆豆和其他重型地中海贫血患者一样，在奶奶的悉心照料下，挣扎于定期输血和排铁治疗的困境中。2022年，豆豆接受了由6163银河官方网站研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001治疗，半个月后，她彻底摆脱了输血依赖，实现了“脱贫”，成为中国首例治愈成年重型β-地贫的成功案例。豆豆的治愈事迹曾广泛报道，极大地鼓
2024-08-16 小麦